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A cura di Ursula Kirchmayer, Valeria Belleudi e Francesco Barone-Adesi
E&P 2017, 41 (5-6) settembre-dicembre, p. 318-319
DOI: https://doi.org/10.19191/EP17.5-6.P318.099
Epidemiologia Clinica - Farmacoepidemiologia
Quali prove di efficacia per i farmaci nelle malattie rare?
Which efficacy trials for drugs for rare diseases?
Riassunto
Ogni giorno vengono proposti farmaci per curare malattie attualmente non (o poco) curabili, come è il caso di molte malattie rare. La domanda è sempre la stessa: l’assenza di terapie efficaci giustifica una maggiore apertura e/o vere e proprie deroghe al normale processo di approvazione? E, se sì, come orientarsi per distinguere cosa è accettabile e cosa no nell’interesse dei pazienti.
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