Epidemiologia&Prevenzione 2017, 41 (5-6) settembre-dicembre

Quali prove di efficacia per i farmaci nelle malattie rare?

Giuseppe Traversa, Francesco Trotta

Ogni giorno vengono proposti farmaci per curare malattie attualmente non (o poco) curabili, come è il caso di molte malattie rare. La domanda è sempre la stessa: l’assenza di terapie efficaci giustifica una maggiore apertura e/o vere e proprie deroghe al normale processo di approvazione? E, se sì, come orientarsi per distinguere cosa è accettabile e cosa no nell’interesse dei pazienti.

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