Quali prove di efficacia per i farmaci nelle malattie rare?

Ogni giorno vengono proposti farmaci per curare malattie attualmente non (o poco) curabili, come è il caso di molte malattie rare. La domanda è sempre la stessa: l’assenza di terapie efficaci giustifica una maggiore apertura e/o vere e proprie deroghe al normale processo di approvazione? E, se sì, come orientarsi per distinguere cosa è accettabile e cosa no nell’interesse dei pazienti.