Abstract

Objectives: to assess the variability in expenditure compared to 2022 assuming different rates of shifting of therapy days from current active ingredients used for the treatment of haemophilia B to nonacog beta pegol
Design: descriptive cross-sectional study.
Setting and participants: consumption in the year 2022 (data source: Medicines Utilisation Monitoring Centre, Italian Medicines Agency) of all medicinal products available in Italy containing coagulation factor IX.
Main outcomes measures: for each active ingredient, the total number of therapy days and the variability in expenditure compared to 2022 were estimated on the basis of a switch of therapy days, between 5% and 20%, to nonacog beta pegol.
Results: on the basis of considered scenarios, the analysis shows that the total annual expenditure for clotting factors used in the treatment of haemophilia B could remain at most unchanged or reduced. Particularly, the extent of the reduction in spending could vary from 0.11% to 2.26%. This trend would be in contrast to the stable increase seen in recent years, particularly in 2022.
Conclusions: this predictive spending assessment may be useful in evaluating the economic impact from new treatment options, such as etranacogene dezaparvovec gene therapy already approved by the European Medicines Agency and the Food and Drug Administration, and to improve pharmaceutical governance.

 Keywords: , , , ,

Riassunto

Obiettivi: valutare la variazione della spesa rispetto al 2022 nell’ipotesi di differenti percentuali di spostamento di giornate di terapia dai principi attivi utilizzati per il trattamento dell’emofilia B verso nonacog beta pegol.
Disegno: studio descrittivo trasversale.
Setting e partecipanti: consumo nell’anno 2022 (fonte dati: Osservatorio Nazionale sull’Impiego dei Medicinali, Agenzia Italiana del Farmaco) di tutte le specialità medicinali in commercio in Italia contenenti il fattore IX della coagulazione.
Principali misure di outcome: per ciascun principio attivo, sono stati stimati il numero totale di giornate di terapia e la variazione di spesa rispetto al 2022 nell’ipotesi di uno spostamento, variabile dal 5% al 20%, delle giornate di terapia verso nonacog beta pegol.
Risultati: in base agli scenari considerati, emerge che la spesa annuale per i fattori della coagulazione utilizzati nel trattamento dell’emofilia B potrebbe rimanere al più invariata o ridursi. In particolare, l’entità della riduzione della spesa potrebbe variare dallo 0,11% al 2,26%. Questo andamento sarebbe in controtendenza rispetto al costante incremento di spesa registrato negli ultimi anni, in particolare nel 2022.
Conclusioni: la presente analisi di spesa può essere utile per valutare l’impatto economico di nuove opzioni terapeutiche, come per esempio la terapia genica con etranacogene dezaparvovec già autorizzata dall’Agenzia Europea del Farmaco e dalla Food and Drug Administration, e per ottimizzare la governance farmaceutica.

 Parole chiave: , , , ,

       Visite