Demenza di Alzheimer: quando l’evidenza non giustifica il rimborso di un farmaco

Donanemab e lecanemab sono due anticorpi monoclonali diretti contro la beta-amiloide cerebrale, approvati dalla Food and Drug Administration statunitense (FDA) e dall’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) per il trattamento della demenza di Alzheimer in fase iniziale. Per due volte, a marzo e a giugno 2026, la Commissione scientifico economica (CSE) dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha respinto la richiesta di rimborso dei due farmaci.1 Per due volte, dopo la decisione della CSE, le società scientifiche di neurologia hanno chiesto all’Aifa di rivedere la posizione, sostenendo che è possibile individuare criteri rigorosi per trattare in modo appropriato i pazienti e garantire la sostenibilità della spesa.2,3 

Per comprendere gli elementi essenziali di questa discussione, è utile riassumere i risultati della revisione sistematica della Cochrane Library effettuata da Nonino e collaboratori4 relativa ai farmaci per la demenza di Alzheimer e il dibattito che ne è seguito, come testimonia un commento pubblicato su The Lancet nei giorni immediatamente successivi5. 

In sintesi, la revisione Cochrane mostra che il beneficio clinico medio di questi farmaci è ben al di sotto della soglia clinicamente rilevante, a fronte di un aumento sostanziale di eventi avversi cerebrovascolari; inoltre, non è possibile identificare a priori sottogruppi di pazienti più rispondenti. Su queste basi, l’Aifa ha deciso di non rimborsare donanemab e lecanemab all’interno del SSN.

Le sezioni che seguono ripercorrono la discussione sui risultati della revisione Cochrane e sulle obiezioni sollevate nei confronti della revisione e della decisione Aifa di non rimborsare i due farmaci; su questi temi si è svolto, il 12 maggio 2026, un seminario congiunto dell’Associazione Liberati (Associali) e dell’Associazione Italiana di Epidemiologia (AIE).

La revisione sistematica della Cochrane Library ha riguardato gli anticorpi monoclonali anti-beta-amiloide nel trattamento del deterioramento cognitivo lieve (mild cognitive impairment, MCI) e della demenza lieve da malattia di Alzheimer.4 

La revisione ha incluso 17 RCT di fase 3 controllati con placebo per un totale di 20.342 partecipanti, con età media compresa tra 70 e 74 anni. Gli studi hanno valutato sette principi attivi -– aducanumab, bapineuzumab, crenezumab, donanemab, gantenerumab, lecanemab e solanezumab – e hanno avuto una durata variabile fra i 18 e i 27 mesi... Accedi per continuare la lettura