Terapia dell’emofilia B: impatto dell’ammissione alla rimborsabilità di un fattore ricombinante long-acting sulla spesa farmaceutica in Italia

Obiettivi: valutare la variazione della spesa rispetto al 2022 nell’ipotesi di differenti percentuali di spostamento di giornate di terapia dai principi attivi utilizzati per il trattamento dell’emofilia B verso nonacog beta pegol.
Disegno: studio descrittivo trasversale.
Setting e partecipanti: consumo nell’anno 2022 (fonte dati: Osservatorio Nazionale sull’Impiego dei Medicinali, Agenzia Italiana del Farmaco) di tutte le specialità medicinali in commercio in Italia contenenti il fattore IX della coagulazione.
Principali misure di outcome: per ciascun principio attivo, sono stati stimati il numero totale di giornate di terapia e la variazione di spesa rispetto al 2022 nell’ipotesi di uno spostamento, variabile dal 5% al 20%, delle giornate di terapia verso nonacog beta pegol.
Risultati: in base agli scenari considerati, emerge che la spesa annuale per i fattori della coagulazione utilizzati nel trattamento dell’emofilia B potrebbe rimanere al più invariata o ridursi. In particolare, l’entità della riduzione della spesa potrebbe variare dallo 0,11% al 2,26%. Questo andamento sarebbe in controtendenza rispetto al costante incremento di spesa registrato negli ultimi anni, in particolare nel 2022.
Conclusioni: la presente analisi di spesa può essere utile per valutare l’impatto economico di nuove opzioni terapeutiche, come per esempio la terapia genica con etranacogene dezaparvovec già autorizzata dall’Agenzia Europea del Farmaco e dalla Food and Drug Administration, e per ottimizzare la governance farmaceutica.