Gli studi adattativi nella valutazione di efficacia dei farmaci

Lo sviluppo clinico dei farmaci è basato su un modello consolidato che prevede, come riferimento, l’articolazione in studi successivi di dose-finding e attività (le fasi), fino agli studi randomizzati di efficacia: i randomized controlled trial (RCT), che seguono rigorosamente un protocollo prefissato. Questo modello rischia di essere eccessivamente rigido, perché non riesce a incorporare informazioni che via via si rendono disponibili. Per superare almeno in parte queste rigidità, sono stati proposti i cosiddetti disegni adattativi, cioè studi nei quali è possibile introdurre cambiamenti, modificando aspetti anche rilevanti del disegno, sulla base di risultati e informazioni ottenuti nello studio stesso. L’articolo presenta le principali caratteristiche di questi disegni e discute le cautele di cui tener conto nell’applicazione negli studi clinici.