rubrica
Epidemiol Prev 2017; 41 (5-6): 318-319
DOI: https://doi.org/10.19191/EP17.5-6.P318.099

FARMACOEPIDEMIOLOGIA. Quali prove di efficacia per i farmaci nelle malattie rare?

Which efficacy trials for drugs for rare diseases?

  • Giuseppe Traversa1

  • Francesco Trotta2

  1. Istituto superiore di sanità, Roma
  2. Dipartimento epidemiologia del Sistema sanitario regionale, Regione Lazio, Roma
Giuseppe Traversa - gtraver@iss.it

Riassunto:

Ogni giorno vengono proposti farmaci per curare malattie attualmente non (o poco) curabili, come è il caso di molte malattie rare. La domanda è sempre la stessa: l’assenza di terapie efficaci giustifica una maggiore apertura e/o vere e proprie deroghe al normale processo di approvazione? E, se sì, come orientarsi per distinguere cosa è accettabile e cosa no nell’interesse dei pazienti.


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